الشريط الأخباري

دواء يعالج ضمور العضلات الشوكية يعطى للمرضى مرة واحدة فقط

واشنطن-سانا

وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء يعالج حالة وراثية نادرة تسمى “ضمور العضلات الشوكية” يعطى  للمرضى مرة واحدة فقط.

وذكرت وكالة أسوشيتد برس في تقرير لها أن مرض ضمور العضلات الشوكية يحدث عندما يكون الجسم عاجزا عن إنتاج ما يكفي من البروتين الذي يسمح للأعصاب التي تتحكم في الحركة بالعمل بشكل طبيعي ويتعذر على من يصاب به الحركة وفي النهاية لا يستطيع المريض البلع أو التنفس ويتسبب في الوفاة وهو يصيب نحو 400 طفل يولدون في الولايات المتحدة كل عام.

وبين التقرير أن وظيفة العلاج الجديد هي استهداف الجين الذي يعوق الجسم عن أداء وظيفة إنتاج البروتين اللازم لعمل الأعصاب المتحكمة في الحركة إذ يعمل على توفير نسخة صحية من الجين المعيب بما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم الأمر الذي من شأنه أن يوقف تدهورها ويسمح للطفل بالنمو بشكل طبيعي.

ولفت تقرير الوكالة الأمريكية إلى أنه توجد درجتان لهذا المرض إحداهما هي الأكثر شيوعا والأكثر شدة ويموت ما لا يقل عن 90 بالمئة من المرضى المصابين بها بحلول عمر عامين ومن يظل على قيد الحياة بعد هذه الفترة يتنفس عبر جهاز التنفس الصناعي أما الدرجة الأخرى من المرض فهي أقل حدة وتصيب الطفل بالإعاقة ويمكن أن يعيش المصابون بها لمدة تصل إلى عقدين.

والدواء الجديد هو من انتاج شركة الأدوية السويسرية “نوفارتيس” وسيباع تحت اسم “زولجينزما” ويمكن وصفه بأنه أغلى دواء في العالم إذ يبلغ سعره نحو 2 مليون و125 ألف دولار ويقدم للمرضى لمرة واحدة فقط وهو ما يجعله مميزا عن دواء آخر يسمى “سبينراذا” الذي يجب إعطاؤه للمريض كل 4 أشهر وتبلغ تكلفة المرة الواحدة منه نحو 350 ألف دولار.